Food and Drug Administration din Satele Unite ale Americii iau în considerare publicarea unui document care poate reprezenta un moment istoric al medicinei. Comitetul susține că o terapie genetică experimentală pentru o formă rară de orbire moștenită ar putea îmbunătăți vederea.
Medicamentul denumit Luxturna, produs de Spark Therapeutics, întrunește criteriile pentru a fi aprobat de comitet. Conform Gizmodo, în cadrul unui studiu cheie, dintre cei 21 de pacienți cu orbire ereditară cunoscută cu denumirea de amauroza congenitală Leber -LCA - (boala congenitală declanșată de mutația genei RPE65), vederea a 11 pacienți s-a îmbunătățit, potrivit descopera.ro.
În plus, 93% dintre participanți au resimțit cel puțin o mică îmbunătățire. Rezultatele au fost măsurate prin intermediul abilității acestora de a naviga printre obstacole atunci când luminozitatea era scăzută. Terapia funcționează prin transmiterea unei copii corecte a genei RP65 către celulele retinei, fapt ce restabilește abilitatea persoanei de producere a enzimei deficitare care provoacă afecțiunea.
Compania nu a prezentat până în acest moment care va fi costul pentru terapie, însă specialiștii sugerează că ar putea ajunge la sute de mii de dolari.
