Persoanele diagnosticate cu această boală mor adeseori înainte de a împlini vârsta de 40 de ani, din cauza cheagurilor de mucus care produc leziuni la nivelul plămânilor, făcându-i pe pacienţi să devină extrem de sensibili la infecţii.
Într-un studiu realizat pe un eşantion de 1.108 pacienţi, publicat recent în New England Journal of Medicine, s-a demonstrat că o combinaţie de medicamente are capacitatea de a surmonta erorile genetice care cauzează fibroza chistică şi de a creşte considerabil speranţa de viaţă a pacienţilor.
Erorile apărute în ADN-ul bolnavilor - moştenite de la părinţi - avariază "maşinăria" de ordin microscopic care controlează concentraţiile de sare şi de apă de la nivelul mucoasei plămânilor. Rezultatul constă într-un mucus gros care produce apoi diverse leziuni la nivelul plămânilor. Antibioticele contribuie la prevenirea infecţiilor şi o serie de medicamente pot să determine eliminarea acelui mucus, dar ele nu rezolva problema medicală fundamentală, genetică, a acestor pacienţi, potrivit Adevarul.ro.
O combinaţie de medicamente - lumacaftor şi ivacaftor - a fost creată pentru a repara acea "maşinărie" de ordin microscopic.
Testele au arătat că pacienţii cărora le-a fost administrat acest cocktail de medicamente timp de 24 de săptămâni au beneficiat de o funcţionare mai bună a plămânilor.
